Исследования

AveXis получил от FDA статус «Прорыв в лечении» для препарата генной терапии AVXS-101 лечения СМА

Компания AveXis, Inc. специализирующаяся на клинических испытаниях генной терапии и занимающаяся разработкой средств для лечения пациентов, страдающих от редких и опасных для жизни неврологических генетических заболеваний, вчера объявила о том, что американское Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных препаратов (FDA) присвоило препарату AVXS-101 статус “Прорыв в лечении” - как ведущему кандидату в терапии для лечения спинальной мышечной атрофии 1 типа (СМА) у детей.

Читать дальше...

Обновление информации о клинических испытаниях от разработчиков лекарственных средств. Текущие программы клинических испытаний (июнь 2016).

На прошедшей в середине июня Конференции по СМА в США были представлены последние новости о 6 ведущихся исследовательских программах поиска лекарственной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). Данный обзор отражает текущую информацию на конец июня 2016г.

Читать дальше...

Текущая информация о движении в исследовании Нузинерсен (ISIS-SMNRx)

Biogen и Ionis Pharmaceuticals недавно представили обновленную информацию о клиническом развитии Nusinersen, лекарственного средства, предназначенного для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Партнеры объявили о том, что в настоящее время завершен набор участников для исследований (двух испытаний 3-й фазы и для исследования фазы 2). Завершение испытаний фазы 3 планируется в течение первой половины 2017 года.

Читать дальше...

Cure SMA представила данные по ведущимся клиническим исследованиям в области лечения СМА.

Американская Ассоциация Cure SMA только что выпустила обновленную информацию о ведущихся исследованиях по спинальной мышечной атрофии (СМА) и, согласно пресс-релизу, последняя версия теперь включает в себя последние данные по программам потенциального лечения СМА. В настоящий момент ведется 18 активных программ исследований, 14 фармацевтических партнеров, шесть программ клинические испытаний, а также 28 программ в расширенной версии документа (содержит, в том числе, 10 неудачных исследований на сегодняшний день).

Читать дальше...

Новартис предоставил новые данные о разработке препарата LMI070 для СМА 1 типа.

«Мы приняли непростое решение приостановить включение пациентов в наше исследование препарата LMI070 для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) 1 типа» В сообщении, приведенном ниже, Новартис предоставил нам новые данные по разработке препарата LMI070 – потенциального лечения СМА 1 типа.

Читать дальше...

Логанин обладает нейропротекторными свойствами, восстанавливает уровень SMN белка и активирует положительный регулятор синтез белка Akt/mTOR в экспериментальных моделях СМА.

Целью данного исследования является изучение потенциальных защитных эффектов логанина на СМА с использованием двух клеточных моделей, SMN-дефицитных NSC34 клеток и фибробластов СМА пациента, а также животной модели заболевания, СМА-мышей.

Читать дальше...

Измерение уровня белка smn в крови возможно – значимость с точки зрения клинических исследований

Большинство терапевтических подходов, применяемых в настоящее время к клинической разработке методов лечения СМА, направлены на повышение уровня белка SMN – либо через резервный ген SMN2, либо через замещение недостающего гена SMN1. Следовательно, необходимы чувствительные методы, позволяющие определить увеличение количества белка SMN в крови и в других доступных тканях.

Читать дальше...

AveXis представила данные текущего 1-го этапа испытаний генного препарата AVXS-101 при СМА 1 типа.

Компания AveXis, занимающаяся клиническими испытаниями генной терапии и разрабатывающая новые методы лечения пациентов, страдающих редкими и опасными для жизни неврологическими генетическими заболеваниями, представила промежуточный анализ данных текущего 1-го этапа испытании AVXS-101 для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) тип 1 (по состоянию на 1 апреля 2016 года).

Читать дальше...

В экспериментах на мышах найдена новая потенциальная терапевтическая мишень для лечения СМА

Недавно опубликованные в журнале PLOS ONE результаты исследования показывают, что в семенниках моделей мышей со спинальной мышечной атрофией (СМА) существует некий специфический фактор, который может стимулировать экспрессию полноразмерного SMN2 гена, потенциально улучшая, таким образом, степень тяжести заболевания. Исследование называется «Повышеный уровень выработки Tra2-β1 отвечает за увеличение включения Экзона 7 гена SMN2 в семенниках мышей страдающих СМА»

Читать дальше...