Исследования

Заявление Европейской ассоциации СМА о позиции по вопросу ценообразования на лекарства от СМА

Как известно, на сегодняшний день официально зарегистрировано только одно лекарство от СМА (спинраза), и цены на него во всем мире очень высоки. Это существенно осложняет доступ к лечению пациентов из многих стран. Недавно появилась официальная информация о возможной потенциальной стоимости нового препарата, который готовится к регистрации в США и Европе, и приведенные заоблачные цифры вызвали негативную реакцию всего мирового СМА-сообщества.

Читать дальше...

Фонд «Семьи СМА» обратился к властям за поддержкой в вопросе регистрации Спинразы

В связи с официальной подачей документов на регистрацию нусинерсена (спинразы) в России, Фонд «Семьи СМА» обратился в уполномоченные органы власти -- Министерство Здравоохранения РФ, Совет Федерации РФ, в Государственную Думу РФ и к Уполномоченному по правам ребенка, а также в Союз пациентов, ВООЗ, Союз пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям с просьбой о содействии ускоренному рассмотрению документов на регистрацию препарата в России и помощи решения вопросов включения нозологии обеспечения данным препаратом в существующие программы лекарственного обеспечения орфанных пациентов.

Читать дальше...

ZOLGENSMA (AVXS-101): текущая информация и ответы на вопросы о статусе препарата в настоящее время

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США (FDA) объявило, что рассмотрит заявку на лицензирование ZOLGENSMA (AVXS-101) о применении у пациентов СМА 1-го типа в течение 6 месяцев, вместо обычных десяти. Окончательное решение следует ожидать к маю 2019 года.

Читать дальше...

Компания Scholar Rock опубликовала доклинические данные по терапевтическому эффекту ингибирования миостатина на мышиных моделях СМА

Данные, опубликованные в журнале Human Molecular Genetics, демонстрируют, что высокоспецифический ингибитор активации миостатина, разрабатываемый корпорацией Scholar Rock Holding, - увеличивает мышечную массу и улучшает функциональность в доклинических моделях терапии СМА

Читать дальше...

Поданы документы на регистрацию Спинразы в России

4 декабря 2018 года «Янссен», подразделение фармацевтической продукции ООО «Джонсон & Джонсон», сообщило о подаче к рассмотрению для дальнейшей регистрации в министерстве здравоохранения Российской Федерации досье на Спинразу, первый и пока единственный в мире препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).

Читать дальше...

Препарат генной терапии СМА AVXS-101 получил торговое название – ZOLGENSMA

3 декабря 2018 года компания «Новартис» объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) приняло лицензионную заявку для препарата AVXS-101, которое теперь известно как ZOLGENSMA. Таким образом, препарат преодолел очередную стадию на пути от экспериментальной разработки до официального признания в качестве прорывного лечения спинальной мышечной атрофии.

Читать дальше...

К вопросу о возможной стоимости препарата инновационной терапии СМА AVXS-101

В начале ноября 2018 года в прессе появилась информация о возможной стоимости препарата генной терапии СМА - AVXS-101, разработанный компанией AveXis, Inc. (входит в корпорацию Novartis) для лечения спинальной мышечной атрофии. Документы на одобрение этого препарата уже поданы в США, Европе и Японии.

Читать дальше...

В России открыты уже три центра клинических исследований препарата Бранаплам

Российские пациенты со СМА 1-го типа возраста до 6 месяцев могут принять участие в клинических исследованиях препарата Бранаплам, предназначенного для терапии спинальной мышечной атрофии. Центры клинических исследований этого препарата открыты в Екатеринбурге, Санкт-Петербурге и Уфе.

Читать дальше...

Компания MRC-Holland запускает новый неонатальный скрининг-тест на СМА — SALSA® MC002 SMA Newborn Screen

SALSA ® MC002 SMA Newborn Screen, новый неонатальный скрининг на СМА позволит быстро получать результат: после получения «сухого пятна» крови на определение наличия у новорожденного СМА уходит один день.

Читать дальше...

AveXis подала документы на одобрение препарата генной терапии СМА 1го типа в регистрационных органах США, Европы и Японии

Компания AveXis, Inc., входящая в корпорацию Novartis и специализирующаяся на клинических испытаниях генной терапии, объявила о подаче заявки в FDA (управление США по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и лекарств), EMA (Европейское агентство лекарственных средств) и в регистрационные органы Японии на одобрение препарата генной терапии AVXS-101, который замещает поврежденный или недостающий ген SMN1 (мутация этого гена является причиной заболевания спинальной мышечной атрофией).

Читать дальше...