Школа СМА в Краснодаре

Мы приглашаем медицинских специалистов, сотрудников НКО и семьи со СМА принять участие в "Школе СМА" в Краснодаре 15 - 16 марта.
В течение двух дней мы обсудим основные подходы к ведению пациентов со спинальной мышечной атрофией в соответствии с международными стандартами, возможное лечение и вопросы лекарственной терапии, особенности респираторной поддержки при нервно-мышечных заболеваниях и роль физической терапии при оказании помощи пациентам со СМА.

Читать дальше

Спецпроект о СМА

Спецпроект предназначен тем, кто столкнулся с диагнозом СМА и хотел бы узнать все самое важное об этой болезни: к каким специалистам и куда обращаться, как ухаживать, за чем следить, о чем помнить, какая терапия существует на сегодняшний день.

Читать дальше

Спинраза получила орфанный статус в России

«Янссен», фармацевтическое подразделение «Джонсон & Джонсон», объявило о получении Решения Министерства здравоохранения РФ о возможности рассматривать Спинразу (нусинерсен), лекарственный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии при осуществлении государственной регистрации в качестве орфанного лекарственного препарата. В связи с этим Министерство здравоохранения РФ приняло решение о выдаче задания на проведение экспертизы лекарственного средства в части экспертизы качества лекарственного средства и экспертизы отношения ожидаемой пользы к возможному риску применения лекарственного препарата для медицинского применения в порядке ускоренной процедуры экспертизы лекарственных средств в целях последующей государственной регистрации.

Читать дальше

Заявление Европейской ассоциации СМА о позиции по вопросу ценообразования на лекарства от СМА

Как известно, на сегодняшний день официально зарегистрировано только одно лекарство от СМА (спинраза), и цены на него во всем мире очень высоки. Это существенно осложняет доступ к лечению пациентов из многих стран. Недавно появилась официальная информация о возможной потенциальной стоимости нового препарата, который готовится к регистрации в США и Европе, и приведенные заоблачные цифры вызвали негативную реакцию всего мирового СМА-сообщества.

Читать дальше

Фонд «Семьи СМА» обратился к властям за поддержкой в вопросе регистрации Спинразы

В связи  с официальной подачей документов на регистрацию нусинерсена (спинразы) в России, Фонд «Семьи СМА»  обратился в уполномоченные органы власти  -- Министерство Здравоохранения РФ, Совет Федерации РФ, в Государственную Думу РФ и к Уполномоченному по правам ребенка, а также в Союз пациентов, ВООЗ, Союз пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям с просьбой о содействии ускоренному рассмотрению документов на регистрацию препарата в России  и помощи решения вопросов включения нозологии обеспечения данным препаратом в существующие программы лекарственного обеспечения орфанных пациентов.

Читать дальше

Прием заявок на научные гранты «Call for SMA Research Proposal» от SMA Europe открывается 15 февраля и продлится до 3 апреля 2019 года

Это уже 10-й по счету грантовый конкурс, который проводит европейская ассоциация национальных пациентских СМА организаций.
Главная цель - это расширить возможности международного научного и медицинского сообщества в их поиске доступных и эффективных терапевтических подходов для работы со спинальной мышечной атрофией.

Читать дальше

Поданы документы на регистрацию Спинразы в России

4 декабря 2018 года «Янссен», подразделение фармацевтической продукции ООО «Джонсон & Джонсон», сообщило о подаче к рассмотрению для дальнейшей регистрации в министерстве здравоохранения Российской Федерации досье на Спинразу, первый и пока единственный в мире препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).

Читать дальше

AveXis подала документы на одобрение препарата генной терапии СМА 1го типа в регистрационных органах США, Европы и Японии

Компания AveXis, Inc., входящая в корпорацию Novartis и специализирующаяся на клинических испытаниях генной терапии, объявила о подаче заявки в FDA (управление США по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и лекарств), EMA (Европейское агентство лекарственных средств) и в регистрационные органы Японии на одобрение препарата генной терапии AVXS-101, который замещает поврежденный или недостающий ген SMN1 (мутация этого гена является причиной заболевания спинальной мышечной атрофией).

Читать дальше