Дадим шанс маленькой Насте Лемешкиной вырасти и осуществить детскую мечту стать врачом!

Сбор на откашливатель для Насти Лемешкиной!
Сумма сбора 468 000 рублей.

Друзья, на 28.04.2018 нам удалось собрать с вашей помощью 57 732 рублей, осталось собрать 410 268 рублей.

Ждать больше нельзя! 
Давайте объединим наши усилия и подарим Насте радость детства пока еще не слишком поздно!
Пока она еще может обнять маму, покачать куклу и погладить собаку!

Читать дальше

Авексис начал набор участников в клиническое исследование пресимптоматических младенцев со СМА возрастом до 6 недель

Компания Авексис, занимающаяся разработкой программы генной терапии для лечения спинальной мышечной терапии (СМА) сообщила о начале старта программы клинического исследования пресимптоматических младенцев возрастом до 6 недель своим препаратом AVXS‐101. Программа получила название SPR1NT.
По сообщения компании, первый младенец-участник получил лечение в ходе программы 25 апреля.

Читать дальше

Доступ к программам лечения препаратом Спинраза в Европе и в близлежащих регионах (на конец апреля 2018)

Компания Биоген подготовила обновленную информацию по доступу к программам лечения препаратом Спинраза в Европе и в близлежащих регионах.
Несмотря на то, что препарат Спинраза был одобрен ЕМА год назад, пока не все пациенты в Европе начали получать лечение и не во всех странах пока принято решение в отношении того, каким образом будет обеспечиваться эта первая доступная в мире терапия против СМА.

Читать дальше

Круглый стол «Судьба пациентов с разными типами СМА»

Приглашаем сотрудников и волонтеров НКО на Круглый стол "Судьба пациентов с разными типами СМА (спинальной мышечной атрофии)».

На Круглом столе мы обсудим механизм заболевания, варианты и основные этапы протекания заболевания и особенности и нужды пациентов с разными типами болезни. Поговорим о маршрутизации и о том, как выстроить продуктивную работу и диалог с семьями со СМА, что точно нужно таким больным, а что только во вред.

Читать дальше

Школа СМА в Екатеринбурге!

Приглашаем Вас принять участие в "Школе СМА" в Екатеринбурге 18 - 19 мая.

18 мая мы проведем семинар по сопровождению детей с диагнозом спинальная мышечная атрофия. Основной акцент будет сделан на респираторной поддержке, организации инвазивной и неинвазивной вентиляции, вопросах выбора пути и границах респираторного вмешательства.

19 мая будут проходить индивидуальные консультации семей по вопросам респираторной поддержки.

Читать дальше

В России упростили процедуру принятия решений по установлению инвалидности и сроках освидетельствования.

В России упростили процедуру принятия решений по установлению инвалидности и сроках освидетельствования.
Согласно текущей версии документа диагноз "спинальная мышечная атрофия" (СМА) относится к категории заболеваний, при которых группа инвалидности или категория "ребенок-инвалид" устанавливается без срока переосвидетельствования (в случае с детьми - до достижения возраста 18 лет) при ПЕРВИЧНОМ освидетельствовании.

Читать дальше

Обновленный статус исследовательских программ в области СМА компании Roche

В настоящий момент компания Roche ведет клинические разработки 2 молекул для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) - Олезоксим и RG7916. Обе молекулы применяются перорально и работают по разному. Компания сообщила о старте основной части исследования FIREFISH для младенцев со СМА1 типа и SUNFISH для детей со 2-3 типом СМА, а также о планах по клиническим испытаниям препарата Олезоксим для детей и молодых взрослых с 3 типом.

Читать дальше