ЕМА присвоило генной терапии компании AveXis статус орфанного препарата

AveXis, ведущая компания в области генной терапии, которая разрабатывает лечение для редких и жизнеугрожающих генетических заболеваний летом 2015г. сообщила, что Европейское Медицинское Агентство (ЕМА) присвоило статус орфанного препарату, способному к переносу генов, который в настоящее время проходит клинические испытания в Америке для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) первого типа. В Америке препарат получил статус орфанного для лечения СМА в октябре 2014 года.

Читать дальше...

Новартис. Открытое испытание для детей со СМА1 типа.

Компания Новартис в рамках разработки терапии для лечения СМА в конце прошлого года запустила исследование препарата LMI070. Данное исследование в настоящее время набирает пациентов со СМА 1 типа. Целью этого этапа исследования является оценка безопасности, переносимости, фармакокинетики, фармакодинамики и эффективности препарата после 13 недель приема, а также определение максимально переносимой дозы и оптимального режима перорального приема препарата LMI070 на пациентах с первым типом СМА. В данной статье вы найдете описание проводимого исследования и критерии приема в испытания на русском языке.

Читать дальше...

Biogen и Ionis сообщили о важном этапе в разработке препарата Nusinersen для лечения спинальной мышечной атрофии

В начале августа 2016 года компании Biogen и Ionis Pharmaceuticals сообщили о принятом решении начать процесс подачи документов для утверждения первой в мире терапии для СМА.

Читать дальше...

Те, которые должны были умереть. Что меняется с развитием «антисмысловой» терапии?

"Я никогда не думал, что увижу, как дети, которые должны были умереть, начинают сидеть и стоять» - Франческо Мунтони из Университетского колледжа Лондона комментирует видео детей, получавших экспериментальный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии. Прорыв в лечении СМА может открыть шлюзы для подобных методов лечения неврологических заболеваний, таких как болезнь Хантингтона, болезнь двигательных нейронов и, возможно, даже болезнь Альцгеймера.

Читать дальше...

Опыт использования верховой езды в качестве физиотерапии для ребенка со спинальной амиотрофией второго типа

Занятия на лошадях могут очень положительно сказываться на детях с нервно-мышечными заболеваниями. В статье описан опыт Ирины Соловьевой, мамы Геннадия, которая уже два с половиной года занимаются конным спортом со своим сыном. Данный текст написан в качестве обобщения личного опыта применения верховой езды в качестве физиотерапии для ребёнка со СМА второго типа. Текст не является руководством к действию, а носит информационный характер и написан мамой ребенка со СМА, активно занимающегося несколько лет иппотерапией

Читать дальше...

Предстоит вторая фаза клинических испытаний Cytokinetics и Astellas

Компания Cytokinetics, совместно с компанией Astellas, официально объявили о том, что во второй половине 2015 года начнется отбор пациентов для проведения второй фазы клинического тестирования препарата CK-2127107, активатора роста мышц.

Читать дальше...

Данные PTC Therapeutics по исследованию препарата RG7800

Фармацевтическая компания PTC Therapeutics сообщила о публикации результатов первой фазы клинических исследований по оценке эффективности перорального препарата RG7800 для терапии СМА. В данный момент исследования препарата заморожены как минимум до конца года, как мы сообщали ранее.

Читать дальше...

Исследование показало, что регулярные физические упражнения дают эффект при СМА

В настоящий момент для спинальной мышечной атрофии не существует лечения и в то же время физическая реабилитация может являться важным методом терапии в настоящий момент. Физические упражнения могут представлять многообещающий подход для облегчения симптомов СМА, но недостаток данных об эффективности разных типов упражнений на пораженных моторных отделах не позволяет активно использовать физиотерапию для СМА пациентов. Постоянно проводимые физические упражнения привели к улучшению состояния при СМА, показало исследование на моделях СМА у мышей.

Читать дальше...

Ответы на частые вопросы в отношении обновления, представленного Biogen по препарату Нузинерсен

Компания Биоген представила ответы на самые частые вопросы, задаваемые в связи с обновлением информации по препарату Нузинерсен Напомним, что в начале августа 2016 года компании Biogen и Ionis Pharmaceuticals сообщили о принятом решении начать процесс подачи документов для утверждения первой в мире терапии для СМА.

Читать дальше...