Фармгигант Roche приобретает Trophos и продолжает разработки лекарства для СМА.

Крупная швейцарская фармацевтическая компания Roche приобрела французский Trophos и продолжает начатую им разработку препарата Олезоксим, который уже на второй фазе исследований показал эффективность для пациентов со СМА.

Читать дальше...

Влияние пролактина на синтез SMN-белка

С помощью воздействия на STAT5 путь пролактин увеличивает синтез SMN-белка и выживаемость на моделях мышей с тяжелой степенью спинальной мышечной атрофии, сообщается в исследовании, опубликованном группой авторов в научном журнале Journal of Clinical Investigation в 2011г.

Читать дальше...

Новейшая информация о препарате Олесоксим от Roche

В конце прошлого года компания Рош, занимающаяся выводом на рынок препарата Олесоксим для лечения спинальной мышечной атрофии направила разъяснительное письмо о текущем статусе препарата и сроках вывода на рынок. "Для того, чтобы обеспечить доступ к новым способам лечения пациентам со СМА, необходимо одобрение регулирующих органов. Взаимодействие с регулирующими органами продолжается, и мы будем иметь ясность в отношении правовых путей решения вопроса в течение первой половины 2016 года. Согласно нашему плану, мы ориентированы на предоставление наших нормативных документов в течение первой половины 2017 года. Мы осознаем, что с практической точки зрения, для пациентов со СМА и членов их семей, указанные сроки представляются длительными. Со своей стороны мы движемся так быстро, как только можем, для того, чтобы пациенты, страдающие от СМА, получили доступ к препарату Олесоксим. "

Читать дальше...

AveXis получил от FDA статус «Прорыв в лечении» для препарата генной терапии AVXS-101 лечения СМА

Компания AveXis, Inc. специализирующаяся на клинических испытаниях генной терапии и занимающаяся разработкой средств для лечения пациентов, страдающих от редких и опасных для жизни неврологических генетических заболеваний, вчера объявила о том, что американское Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных препаратов (FDA) присвоило препарату AVXS-101 статус “Прорыв в лечении” - как ведущему кандидату в терапии для лечения спинальной мышечной атрофии 1 типа (СМА) у детей.

Читать дальше...

Первый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии одобрен FDA

Новое лекарство стало первым препаратом для лечения больных с редким заболеванием спинальная мышечная атрофия (СМА), - говорится в пресс-релизе Американского Управления по контролю за лекарственными средствами. Пресс-релиз содержит пометку «для немедленного распространения» и был опубликован на сайте ведомства в пятницу ночью 23 декабря 2016 г.

Читать дальше...

Повышенный уровень лептина может влиять на протекание СМА

Новое исследование установило, что практически у половины молодых людей с диагнозом спинальная мышечная атрофия (СМА) - особенно имеющих небольшой вес наблюдается аномально высокий уровень лептина, метаболического гормона, который может быть связан и с тяжестью течения болезни, и с ограничением подвижности. Результаты исследования показывают, что СМА связана с аномальными метаболическими процессами. Ученые предлагают измерять уровень лептина перед тем, как использовать для пациентов высокоэнергетические диеты, а также использовать измерения лептина в качестве биомаркера течения болезни.

Читать дальше...

Тренажеры для тренировки дыхательной мускулатуры

Для детей старшего возраста и взрослых со СМА часто рекомендуют использовать различные тренажеры для тренировки дыхательной мускулатуры. Обычно они просты в использовании и принцип их работы – создание сопротивления на вдохе или выдохе. Несмотря на то, что достоверных сведений о пользе их использования и значительном влиянии на улучшение дыхательной функции нет, многие пациенты со СМА отмечают субьективное увеличение силы вдоха\выдоха на фоне проводимых занятий.

Читать дальше...

AveXis получил финансирование на продолжение клинических исследований

Фармацевтическая компания AveXis, недавно начавшая первую фазу клинических испытаний уникальной генной терапии для пациентов со спинальной мышечной атрофией 1 типа, получила финансирование от двух крупных компаний, согласившихся участвовать в развитии препарата.

Читать дальше...

Исследователи определили причину смерти моторных нейронов при спинальной мышечной атрофии

Группа исследователей из Гарвардского университета и Каролинского института Швеции выявили клеточные причины специфической смерти моторных нейронов при спинальной мышечной атрофии (СМА). Статья под названием «Полногеномная РНК-последовательность в человеческих моторных нейронах предполагает селективную ЭР-стресс-активацию при спинальной мышечной атрофии (СМА)» (“Genome-wide RNA-Seq of Human Motor Neurons Implicates Selective ER Stress Activation in Spinal Muscular Atrophy”) была опубликована в журнале Cell Stem Cell.

Читать дальше...

Препарат RG7916 для терапии при СМА готов к первому клиническому испытанию

Недавно компания Roche объявила, что новый исследуемый лекарственный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) — RG7916 — скоро достигнет стадии первого клинического испытания. В ходе испытания будет получена информация о безопасности и переносимости препарата, изучена фармакокинетика (абсорбция, распределение, метаболизм и выведение) RG7916 у здоровых лиц.

Читать дальше...