Новое исследование стволовых клеток раскрывает возможные причины СМА

Новое исследование Лаборатории новейшей генной и клеточной терапии в колледже Royal Holloway при Лондонском университете использует новейшие технологии стволовых клеток для более полного изучения причины, по которой определенные клетки подвержены более высокому риску поражения, чем другие, при спинальной мышечной атрофии.

Читать дальше...

Исследование о работе вирус-вектора для лечения СМА

Лаборатория Доктора Каспара, работающая над генной терапией лечения спинальной мышечной атрофии с помощью введения в организм вирус-вектора AAV9 сообщила о том, что метод ввода препарата напрямую в спинномозговую жидкость показывает очень многообещающие результаты. Исследование с названием "Улучшение доставки препарата путем однократной инъекции в спинномозговую жидкость генной терапии AAV9 - исследование реакции на дозировку у мышей и приматов" было опубликовано в конце 2014г.

Читать дальше...

Обновленная информация о 2-ой фазе изучения Nusinersen у младенцев

Компания Ionis Pharmaceuticals недавно представила обновленную информацию о ведущемся в настоящее время исследовании препарата Нузинерсен (ISIS-SMNRx) у детей раннего возраста со спинальной мышечной атрофией (СМА). Согласно полученным результатам исследования - увеличилась безрецидивная выживаемость, функции мышц и нервно-мышечной физиологии, не было выявлено проблем в области безопасности и переносимости препарата.

Читать дальше...

Рош представил новую информацию по клиническим испытаниям препарата RG7916

Компания Roche, вместе со своими партнерами PTC Therapeutics и SMA Foundation представили свежую информацию о своем сплайсинг-модификаторе гена SMN2 – препарате RG7916. Roche особо подчеркивает, что эта программа развивается отдельно от другой исследовательской программы компании Roche – разработки препарата Олезоксим. Таким образом, при участии компании Roche в настоящее время ведется два активных исследования двух разных препаратов: Олезоксим и программа модификатора сплайсинга SMN2 (RG7800-7916).

Читать дальше...

Спинраза. Общая информация.

Управление по санитарному надзору за качеством лекарственных препаратов и пищевых продуктов США (FDA) одобрило препарат SPINRAZA™ (nusinersen) компании Биоген по ускоренной процедуре для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей и взрослых. SPINRAZA - первое и уникальное лечение, одобренное от СМА, прогрессирующей мышечной слабости, которая является ведущей генетической причиной смерти у младенцев и детей.

Читать дальше...

Большая часть мам с диагнозом СМА подтвердили положительный опыт беременности и родов

Чтобы получить больше информации о беременности и родах у женщин со спинальной мышечной атрофией (СМА), ученые провели исследование, основанное на данных из опросников. Они были уверены в том, что эта информация будет полезной для врачей, консультирующих пациенток с СМА, планирующих беременность.

Читать дальше...

Biogen открывает набор в новую стадию испытаний препарата SMNRx

Компания Biogen сообщила о новом этапе клинического исследования препарата SMNRx, работа над которым ведется совместно с компанией ISIS. Текущий этап исследования направлен на лечение досимптоматической спинальной мышечной атрофии и начался в 10 странах мира. К сожалению, Россия не вошла в данный список. Однако при появлении семей пациентов, которые хотели бы принять участие в испытании нового лекарственного средства лечащие врачи либо семьи могут связаться с врачами центров, которые набирают пациентов в других странах (например, в Германии, Турции, Италии или Израиле, где проще организовать языковую поддержку).

Читать дальше...

Вирус-векторная терапия — вирус доставляет лекарство: перспективы лечения спинальной мышечной атрофии

Система лечения «chariSMA» (scAAV9.CB.SMN) предполагает введение полностью функциональных копий гена SMN с целью восполнения продуцирования белка SMN организмом. Особенно привлекательный аспект вирус-векторной терапии «chariSMA» — то, что он, так сказать, «вскакивает» на крошечный вирус, заставляя того перевозить лекарство. В «chariSMA» для доставки функционального гена SMN пациентам используется безопасный аденоассоциированный вирус (AAV9). В доклинических испытаниях установлено, что AAV9 преодолевает гематоэнцефалический барьер, доставляя SMN к моторным нейронам, тем самым существенно улучшая выживаемость и двигательные функции.

Читать дальше...

В экспериментах на мышах найдена новая потенциальная терапевтическая мишень для лечения СМА

Недавно опубликованные в журнале PLOS ONE результаты исследования показывают, что в семенниках моделей мышей со спинальной мышечной атрофией (СМА) существует некий специфический фактор, который может стимулировать экспрессию полноразмерного SMN2 гена, потенциально улучшая, таким образом, степень тяжести заболевания. Исследование называется «Повышеный уровень выработки Tra2-β1 отвечает за увеличение включения Экзона 7 гена SMN2 в семенниках мышей страдающих СМА»

Читать дальше...

Roche начинает новые клинические испытания фазы 2 препарата RG7916 (критерии)

Компания Roche официально заявила о начале проведения сразу двух клинических испытаний Фазы 2, проверяющие препарат RO7034067 (также известный как RG7916). Испытания начнутся в октябре. Месяцем ранее Roche объявила о планах начать эти испытания после благоприятных результатов тестирования Фазы 1 на здоровых добровольцах. RO7034067 (RG7916) - лекарственное средство, принимаемое орально, которое предназначено исправить сплайсинг гена SMN2, «резервного гена» спинальной мышечной атрофии.

Читать дальше...