Актуальная информация о программах клинических исследований генной терапии компании AveXis (на конец сентября 2018 г.)

Компания «Авексис», разработчик потенциальной генной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), находящейся в стадии клинических исследованиях на пациентах, предоставил для сообщества актуальную информацию по активным программам исследований.

В официальном обращении к СМА-сообществу, компания  «Авексис» сообщает:

 «AveXis, входящий на настоящий момент в группу компаний Novartis, исследует терапию генного замещения в качестве возможной терапии для лечения СМА. Данная терапия воздействует на первопричину болезни, связанной с потерей или мутацией в гене.

В этом письме мы предоставляем актуальную информацию по текущим программам клинических исследований.

 Компания AveXis недавно запустила исследование 3-ей фазы в Европе под названием «STR1VE-EU», цель которого – определить безопасность и эффективность единовременного внутривенного введения препарата AVXS-101 у 30 пациентов со СМА1-го типа.

Это мультинациональное исследование, в котором принимает участие 16 центров из 8 европейских стран: Италии, Великобритании, Франции, Испании, Голландии, Швеции, Бельгии и Германии. Пациенты, желающие присоединиться к исследованию, должны быть младше 6 месяцев и иметь 1 или 2 копии дублирующего SMNгена (SMN2). Центры в Великобритании и Италии уже начали набор пациентов.

Больше информации об исследовании и о критериях включения можно найти на сайте .

 Мы планируем представлять данные, полученные в данном исследовании, на ближайших медицинских конгрессах.

 В таблице ниже приведена информация обо всех наших актуальных программах клинических исследований.

Для более подробной информации о наших исследованиях, вы можете обратиться к сайту. Если у вас возникли вопросы о наших программах клинических исследований, вы можете связаться с нами по эл. почте medinfo@avexis.com.

 

Обзор программ клинических исследований AVXS-101 на  сентябрь 2018

 

Исследование	Где проводится	Кого набирает	Метод доставки препарата	Статус
STR1VE	США	20 пациентов со СМА 1-го типа младше 6 мес.	Внутривенная инфузия	Набор завершен
STR1VE-EU	Европа	30 пациентов со СМА1 типа младше 6 мес.	Внутривенная инфузия	Набор начат в Италии и Великобритании
SPR1NT	Международное	44 пациента с 2,3 или 4 копиями SMN2 Младше 6 недель и до появления симптомов	Внутривенная инфузия	Набор ведется в США, Канаде и Австралии. В Европе ожидается разрешение регулирующих органов на запуск исследования
STRONG	США	27 детей с симптомами СМА и подтвержденной гомозиготной делецией SMN1 и 3 копиями SMN2 и с отсутствием генетического модификатора SMN2 От 6 мес и до 5 лет	Интратекальное введение	Набор пациентов открыт
REACH	Международное	Данные из STRONG(первого исследования введения AVXS-101с помощью интратекальной инъекции) помогут определить финальный протокол исследования и критерии набора пациентов	Интратекальное введение	Планируется