Компания Roche выпустила обновление информации по своим исследовательским программам в области СМА

В настоящее время компания Roche проводит клинические исследования препарата RG7916, модификатора сплайсинга SMN2, повышающего уровень белков SMN.

 Безопасность и эффективность препарата проверяется в ходе тех исследований 2-й фазы с участием пациентов со СМА 1-3 типов. Мы подробно писали об этом  тут: http://f-sma.ru/372.html

Исследование Firefish: младенцы (1-7 месяцев) со СМА 1-го типа

Исследование состоит из 2-х частей: часть 1 – выявление оптимальной дозировки (набор завершен), часть 2 – оценка эффективности и безопасности, набор продолжается.

Во 2-ю часть исследования планируется включить 40 пациентов более чем из 10 стран, в том числе из России. В Москве на базе НИКИ педиатрии имени Ю. Е. Вельтищева открыт центр клинических исследований по этой программе (мы писали об этом тут http://f-sma.ru/383.html), Минздравом РФ одобрено включение в программу 10 российских пациентов. Предполагаемый срок окончания набора – сентябрь 2018 года.

Исследование Sunfish: дети и молодые люди (от 2 до 25 лет) со СМА II и III типов

Исследование состоит из двух частей: часть1 – выявление оптимальной дозировки (набор завершен), часть 2 – оценка эффективности и безопасности, свободные места в очереди на включение закончились.

Всего в мире во вторую часть исследования планировалось набрать 165 пациентов из 14 стран. Сейчас получают или ожидают получения препарата 178 человек, при этом свободная запись пациентов закрыта по всем возрастным группам.  В России планируется открытие центра клинических исследований в ближайшие дни, несмотря на отсутствие свободных мест в очереди. По мере включения зарегистрированных в очереди пациентов на исследование, если они не будут подходить по каким-то критериям, места могут освобождаться. Приоритет в выделении этих мест будет отдаваться вновь открывшимся центрам, чтобы дать шанс их пациентам.

Исследование Jewelfish: Дети и взрослые (от 12 до 60 лет) со СМА II и III типа, ранее принимавшие участие с воздействием на SMN2.

Исследование по перпарату Олезоксим:

Компания Roche с сожалением приняла решение прекратить разработку препарата Олезоксим по причине его неэффективности в ходе долгосрочного приема в исследовании 2-й фазы. Вся деятельность по подготовке 3-й фазы исследований прекращается. Мы писали об этом ранее: http://f-sma.ru/382.html

Документ для скачивания: 2018.06.18 — Community Update Roche Russia.pdf 429,43 KB (Скачиваний: 11)