Обновление по программе клинических исследований препарата Бранаплам компании Новартис

Компания Новартис предоставила последние данные в связи с разработкой своего препарата для лечения СМА - Бранаплам (ранее известный как LMI070).
Бранаплам - это пероральный препарат, находящийся в разработке на 1\2 фазе клинических исследований, основной целью исследований на этой фазе является оценка безопасности и эффективности препарата у пациентов со СМА 1 типа. В это исследование включаются пациенты со СМА 1 типа в возрасте до 6 мес.
В настоящий момент, в 1 часть исследования было включено 13 младенцев со СМА1 в клинический центрах в Бельгии, Дании, Германии и Италии, и 8 пациентов в настоящее время продолжают участвовать в программе и получают Бранаплам на настоящий момент.

Для набора участников во вторую часть исследования компания сообщает о расширении количества клинических центров и стран, в которых оно будет проводиться. До конца июня центры исследований Бранаплам будут открыты в трех дополнительных странах. Какие именно центры и в каких странах компания сообщит после того, как будут окончательно получены все формальные подтверждения от регулирующий органов.
В настоящее время набор пациентов продолжается во всех уже открытых центрах.

Также компания Новартис рада сообщить, что был достигнут важный этап на регуляторном уровне. 23 марта для Бранаплам было получено позитивное заключение от Европейской Комиссии, подтверждающее Орфанный статус (Orphan Drug Designation). Это заключение стало очередным этапом после аналогичного заключения от американского регулятора — FDA, полученного на препарат 25 января 2018года. Получение орфанного статуса в США И ЕС поддерживает разработку лекарственных препаратов для терапии редких заболеваний и дает компании определенные преимущества, важные при разработке препарата и его дальнейшем регуляторном одобрении в случае удачных клинических исследований.

Новартис также продолжает свою активность в поле научных разработок в области СМА. На Международном Конгрессе по СМА в Кракове, который был организован Европейской организацией по СМА — SMA Europe (прим. российский фонд Семьи СМА является членом этой европейской организации) мы представили потенциальный биомаркер, позволяющий прогнозировать тяжесть заболевания. Как мы сообщали в ходе конференции, этот биомаркер повышается у пациентов со СМА1 типа в сравнении со здоровыми младенцами и мы продолжаем исследования в этой области, чтобы выяснить весь потенциал этого наблюдения для СМА.