Выращенные в лаборатории клетки мочи, взятые у пациентов со СМА, могут помочь в проведении испытаний методов лечения болезни.

Исследование китайских ученых заявляет, что клетки мочи человека, выращенные в лабораторных условиях, могут помочь апробировать методы лечения спинальной мышечной атрофии.
Исследователи заявили, что пациенты с СМА, от которых были получены клетки, имеют генетическую мутацию, ассоциирующуюся с этой болезнью.

 Исследование «Применение клеток мочи в лекарственной терапии спинальной мышечной атрофии» появилось в журнале «Экспериментальная и терапевтическая медицина».

 

СМА – это генетическое заболевание, которое оказывает влияние на часть нервной системы, контролирующей произвольные мышечные движения. Оно вызвано мутацией гена SMN, что приводит к синтезу меньшего количества белка, отвечающего за контроль движения. SNM – это ген выживаемости мотонейронов.

 

Ученые используют клетки пациентов с СМА для изучения молекулярных механизмов, лежащих в основе болезни, и подбора методов ее лечения. Однако получение определенного типа клеток, например, мышечных и клеток кожи требует биопсии. Эта инвазивная процедура не подходит для некоторых пациентов, особенно юного возраста.

 

Исследователи Медицинского Университета Фучжоу собрали для выращивания в лаборатории клетки мочи у 13 пациентов с СМА – 12 мужчин и 1 женщины. Они также выращивали клетки мочи от здоровых представителей контрольной группы – 36 мужчин и 4 женщин.

 

Команда установила, что клетки мочи пациентов с СМА содержат значительно меньший уровень белка SMN, чем клетки представителей контрольной группы.

 

Затем они провели эксперименты, чтобы выяснить, могут ли взятые из мочи пациентов клеточные линии принести пользу в тестировании лекарств. В этих экспериментах проводились исследования двух типов составляющих клеток: ингибиторов гистондеацетилаз (или HDACis) и коротких молекул РНК под названием морфолиновые антисмысловые олигонуклеотиды. Обе они направлены на увеличение уровня гена SMN.

 

Уровень белка увеличился «после прохождения лечения с использованием ингибиторов гистондеацетилаз, и более значительный эффект наблюдался у групп, которые проходили лечение с применением морфолиновых антисмысловых олигонуклеотидов», сообщили ученые.

 

Это означает, что «клетки мочи, взятые у пациентов с СМА, проявляют резистентность к химическим и физическим воздействиям, что может оказаться полезным в первоначальных скринингах потенциальных соединений и препаратов для лечения СМА», сообщает команда ученых.

 

По словам исследователей, несмотря на то, что клетки мочи значительно отличаются от нервных клеток, которые в конечном счете отвечают за СМА, все они содержат мутации гена SMN и синтезируют сравнительно низкое количество белка SMN.

 

«В сравнении с получением нейронов пациентов процесс культивирования клеток мочи является простым и неинвазивным», отмечают ученые. «Такие клетки мочи могут использоваться в качестве основы для лекарственной терапии».

 

Источник: smanewstoday.com

 

Перевод выполнен специально для БФ «Семьи СМА»

Пер. Анастасия Федорук