Компания Catalyst начинает клиническое испытание препарата Фирдапс для облегчения симптомов СМА 3 типа

Компания Catalyst Pharmaceuticals начинает клиническое испытание 2 фазы (proof-of-concept) своей разработки – препарата Фирдапс (амифампридина фосфат), предназначенного для облегчения симптомов ходящих пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) 3 типа.

Если этот препарат покажет эффективность и безопасность в этой группе, которая будет включать 12 пациентов, Catalyst планирует продолжить разработку препарата, одновременно оформляя статус орфанного препарата в регулирующих органах – статус, позволяющий сделать разработку более быстрой и менее дорогостоящей.

«Если результаты исследования покажут эффективность и безопасность Фирдапса как лечения для ходящих пациентов со СМА 3 типа, мы собираемся подать заявку на получение статуса орфанного препарата и разработать программу клинических испытаний, необходимых для регистрации Фирдапса для лечения этого заболевания» — сказал МакЭнани.

Исследование возглавят доктора Лоренцо Маджи и Джованни Баранелло в Fondazione Istituto Neurologico Carlo Besta, известном референс-центре СМА в Милане, Италия.

 «Мы очень рады, что доктора Маджи и Баранелло и их команды в Fondazione Istituto Neurologico Carlo Besta согласились провести для Catalyst это исследование эффективности Фирдапса у пациентов, которым был поставлен диагноз спинальная мышечная атрофия 3 типа» — заявил в пресс-релизе глава Catalyst Патрик Дж. МакЭнани.

 Участники исследования будут случайным образом разделены на группы, получающие Фирдапс или плацебо. Чтобы результаты были наиболее надежными, через какое-то время группы поменяют местами. Исследователи будут оценивать не только безопасность лечения, но и его способность влиять на симптомы заболевания.

 Фирдапс – это препарат, влияющий на так называемый нервно-мышечный синапс – место, где моторный нейрон соединяется с мышцей – улучшая передачу сигнала между нервом и мышцей.

 Прежние исследования, проведенные как на животных моделях, так и на пациентах со СМА, показали, что в нервно-мышечных синапсах существуют аномалии еще до того, как нервы начинают деградировать и пациенты начинают испытывать симптомы заболевания. На самом деле, ученые считают, что именно изменения нервно-мышечных синапсов могут влиять на дегенерацию нервов.

 Ученые обнаружили аномалии нервно-мышечных синапсов у пациентов со СМА 3 типа, и этот фактор  определил выбор компании Catalyst в пользу фокуса на этой группе пациентов.

 Кроме улучшения симптоматики, исследователи надеются, что улучшение передачи сигнала в нервно-мышечных синапсах может замедлить прогрессирование нейродегенерации.

 Испытание будет проходить в первой половине 2019 года.

Источник: SMANEWSTODAY

Перевод выполнен Натальей Мефодовской специально для фонда «Семьи СМА»

 

Комментарий фонда СМА: 

Как стало известно планируется набор группы пациентов от 6 до 50 лет, способных передвигаться самостоятельно. Исследовательский центр готов рассмотреть возможность участие кандидатов из других стран (в том числе из России). Набор планируется открыть в первые месяцы 2018 года. Если вы заинтересованы в участии в данном исследовании — пожалуйста, свяжитесь с фондом по эл.почте info@f-sma.ru, в теме письма указав клин.исследование Фирдапса.