Первые результаты исследования молекулы RG7916 для лечения спинальной мышечной атрофии

В конце этой недели компания Рош сообщила первые результаты клинического исследования экспериментального препарата RG7916. Месяц назад компания сообщила о завершении первой части исследования SUNFISH, в котором принимал участие 51 пациент в возрасте от 2 до 25 лет со СМА 2 и 3 типа и планируемом запуске в октябре 2017 года второй части исследования с участием пациентов со 2-3 типом.

Исследуемый препарат RG7916 является сплайсинг модификатором SMN2, препарат доставляется перорально и был разработан в сотрудничестве с компаниями PTCTheurapeuticsи SMAFoundation. Исследование SUNFISH состоит из двух частей, где в первой части исследования основной целью ставится подбор дозировки, а в последующей планируется оценить эффективность препарата.

Первая группа участников первой части исследования была набрана более, чем 10 месяцев назад и промежуточные результаты, полученные у этой группы участников были представлены на прошедшем в 3-7 октября неврологическом конгрессе WorldMuscleSociety во Франции. На момент анализа все 51 участник исследования начали получать RG7916 и этот период составил как минимум 28 дней или дольше. По результатам анализа уровень SMNбелка повысился у участников более, чем в 2,5 раза и сохранялся на всем протяжении исследования (вплоть до 250 дней). На текущий момент препарат хорошо переносится всеми участниками исследования и ни один из них не выбыл из испытания и не испытал побочных эффектов, связанных с приемом препарата.

Информация, полученная в ходе первой части исследования позволила подобрать оптимальную дозу, которая будет использоваться во второй части исследования, в которую уже отобран первый участник.