Обновление статуса клинических испытания LMI070 (бранаплам) для лечения СМА

На прошлой неделе компания Новартис представила обновленную информацию по препарату LMI070 (бранаплам) для лечения спинальной мышечной атрофии, над клиническими исследованиями которого компания работает последние несколько лет.

 

 

Ниже приводим перевод обращения компании к СМА-сообщству:

 

«Уважаемое СМА- сообщество!

На протяжении многих лет наши исследователи работают над разработкой нового метода лечения СМА.

Одним из перспективных направлений в нашем лекарственном пакете по  неврологии является LMI070, который несколько лет назад начал разрабатываться для лечения СМА. В 2016 году нам пришлось приостановить набор участников в наше первое клиническое исследование CLMI070X220 1 для СМА 1 типа, поскольку признаки поражения нерва появились в некоторых тестах на животных, идущих параллельно. С тех пор вместе с экспертами мы много работали, чтобы лучше понять эти результаты. Теперь мы рады поделиться с вами хорошими новостями: мы расширяем клиническое исследование этой важной молекулы, которая теперь получила наименование «бранаплам».

 

Как только будут получены соответствующие утверждения соответствующих органов здравоохранения и медицинской этики, мы возобновим набор участников текущего исследования  для СМА 1 типа (CLMI070X2201) в наших существующих центрах в Бельгии, Германии, Дании и Италии. CLMI070X2201 – open-label исследование (все участники получают бранаплам), где разные дозы тестируются у пациентов со СМА 1 типа моложе 6 месяцев. Вы можете найти более подробную информацию о текущем клиническом исследовании, доступном на нашем веб-сайте клинических испытаний и на clinicaltrials.gov.

Теперь, когда набор пациентов возобновлен, мы занимаемся расширением дополнительных центров и стран. Мы будем держать вас в курсе открытия новых центров проведения исследования.

Помимо возобновления набора пациентов, мы также внесли некоторые изменения в процедуру исследования. Напомним, что бранаплам предназначен для перорального введения. Отныне у пациентов будет возможность получать недельную дозу препарата, вводимую перорально, а не только через назогастральный зонд, как это было ранее. Мы внесли это изменение и другие в ответ на отзывы от семей пациентов и исследователей. Мы искренне надеемся, что они облегчат участие в процессе клинического исследования. Благополучие каждого пациента в исследовании имеет первостепенное значение для нас. Поэтому, чтобы контролировать безопасность зарегистрированных пациентов, в протокол исследования были добавлены дополнительные тесты по неврологии. Параллельно мы также тесно сотрудничаем с регулирующими органами, чтобы определить лучший способ расширить программу клинических испытаний бранаплама за пределами СМА 1 типа и сделать исследования доступными для пациентов других типов как можно быстрее. Предстоит еще долгий путь, но мы рады возвратиться на него.

 

Мы считаем, что лучший способ донести наиболее успешное и выгодное лекарство до  пациентов со СМА и их семей, — это тесное сотрудничество с вами. Итак, продвигаясь вперед, мы будем регулярно информировать СМА –сообщество о том как развитие бранаплама продвигается вперед.

Мы хотели бы поблагодарить всех вас, кто  уже участвует или кто будет участвовать в исследовании бранаплама и тех из вас, кто их поддерживает, — ваш вклад в привлечение новых и инновационных методов лечения пациентов со СМА неоценим»

 

Команда разработки Бранаплама, Новартис

 

Перевод выполнен специально для БФ «Семьи СМА»

Пер. Мария Степанова