Вальпроаты не показали эффективности при СМА I типа

Комбинированная терапия вальпроевой кислоты не позволяет улучшить выживаемость младенцев с СМА I типа – таковы результаты клинического испытания.
Согласно результатам клинического испытания CARNIVAL, вальпроевая кислота (VPA) в сочетании с Л-карнитином, ранее предложенная в качестве потенциальной терапии для младенцев со спинальной мышечной атрофией (СМА), не улучшает выживаемость пациентов с СМА I типа.

Исследование «Клиническое исследованиеЛ-карнитина и вальпроевой кислоты при спинальной мышечной атрофии  I  Типа»  было опубликовано в журнале Muscle& Nerve.

 

Предыдущие исследования предполагали, что VPA, ингибитор гистондеацетилазы (HDAC), является потенциальным терапевтическим кандидатом длялеченияСМА.

 

В исследовании CARNIVALисследователи, ведомые Бостонской Центральной Больницей штата Массачусетс, решили изучить безопасность и терапевтический потенциал VPAв сочетании с Л-карнитином у младенцев со СМА 1  типа. Авторы замечают, что они добавили к терапии Л-карнитин — соединение, участвующее в производстве клеточной энергии, поскольку «пациенты с СМА продемонстрировали повышенную уязвимость к нехватке карнитина в условиях лечения VPA».

 

В исследовании фазы 2 (NCT00661453) было зарегистрировано 37 младенцев со СМА  I  типа в возрасте от двух недель до 12 месяцев из семи клиник в Соединенных Штатах и ​​Канаде и одной в Германии. “Cure SMA” и “Cure SMA Canada” финансировали исследование для североамериканских объектов, в то время как «Ein Herz für Kinder» производил финансирование в Германии.

 

Пациенты завершили два скрининговых визита в течение двух недель, чтобы установить параметры заболевания на исходном уровне. Затем дети получали две ежедневные дозы Л-карнитина и VPA. Исследователи измерили эффекты терапии через три и шесть месяцев и сравнили их с сопоставимой группой из 57 младенцев  с   I  типом, не получавших лечения. Контрольная группа была выбрана ретроспективно из более крупного контингента в количестве 151 ребенка с СМА Iтипа, занесенных в базу данных проекта “Cure SMA” Университета штата Юта.

 

Основной целью исследования являлось определение безопасности лечения и побочных эффектов. Вторичные результаты включали выживаемость, время до смерти или зависимость от вентиляции, определенной как 16 и более часов вентиляционной поддержки в день.

 

Исследователи выявили 245 побочных эффектов, в основном связанных с респираторными проблемами, у 95% пациентов. Их следствием стали 14 смертельных  исходов. Это показывает, что «лечение Л-карнитином и VPAдетей с симптомами СМА  I  типа не оказало существенного влияния ни на выживаемость, ни на комбинированный результат продолжительности жизни и/или зависимости от респиратора в течение >16 часов в день по сравнению с сопоставимой по болезни группой, не получавшей лечения».

 

Говоря в целом, исследование CARNIVAL  I  Типа не доказывает улучшения выживаемости младенцев с СМА  I типа, получающих лечение Л-карнитином/VPA.

 

«Предсимптоматическая   диагностика, в идеале — в новорожденный  период, или включение в исследование вскоре после первоначального диагноза являются предпочтительными для максимальной терапевтической пользы новых перспективных методов лечения и минимизирования неблагоприятных результатов» — подытоживает исследование.

 

 

Источник: smanewstoday.com

 

 

Перевод выполнен специально для БФ «Семьи СМА»

Пер. Василий Закс