Старт Второй части исследования SUNFISH

Компания РОШ сообщила о начале второй части исследования фазы 2 молекулы RG7916 для лечения спинальной мышечной атрофии.
«Мы сосредоточены работать над исследуемой молекулой RG7916 с максимальной скоростью и качеством и мы рады поделиться обновленной информацией об исследовании SUNFISH», - сообщается в обращении компании.

RG7916 является модификатором сплайсинга SMN2, препарат предназначен для ежедневного перорального применения. Первая часть исследования SUNFISH, исследующая RG7916 у людей со СМА 2 и 3 типов (2-25 лет) в настоящий момент завершена. Основываясь на информации из Первой части исследования, была успешно выбрана доза и компания приступила к набору испытуемых для второй части исследования с целью определения безопасности и эффективности являющуюся основной частью большого исследования препарата.

Первая часть SUNFISH определила, насколько безопасно и хорошо переносится RG7916 в разных дозах. Оценивался  также эффект RG7916 на организм (например, уровни мРНК и SMN-белка).

Полный анализ первой части исследования SUNFISH будет представлен на Конгрессе World Muscle Society в октябре 2017 года.

 

Вторая часть  SUNFISH была разработана для оценки безопасности и эффективности RG7916 у неамбулаторных детей и молодых людей со 2 и 3 типами в дозах, определенных в первой части исследования. SUNFISH — это основное исследование, и если оно будет иметь положительные результаты,  то они могут использоваться для  одобрения органов здравоохранения и доступа к RG7916. Мы обновили дизайн SUNFISH, чтобы ограничить количество плацебо, которое получают участники и в то же время сохранить критерии исследования удовлетворительными требованиям органов здравоохранения.

Ожидается, что участие в части 2 SUNFISH начнется в сентябре 2017 года во Франции и Бельгии. В Италии, Швейцарии, Германии и Испании начнутся позднее в этом году. Дополнительные страны и центры в Европе и в США будут открыты после одобрения органами управления здравоохранения и этическими комитетами.

 

Чтобы получить больше информации, вы можете посетить www.roche-sma-clinicaltrials.com, чтобы узнать больше о программе и www.clinicaltrials.gov и www.clinicaltrialsregister.eu для получения информации о странах и центрах.

 

«Мы хотели бы поблагодарить тех из вас, кто участвует в клинических испытаниях. Ваш личный вклад важен для продвижения нашего понимания  СМА. Мы также хотели бы отметить сотрудничество со СМА сообществом. Ваша поддержка необходима для продвижения программы RG7916. RG7916 находится в клинической разработке в сотрудничестве с PTC Therapeutics и SMA Foundation. Roche стремится изменить ситуацию со СМА, и мы с нетерпением ждем возможности обновить информацию о нашей программе для вас» — подчеркивают в компании.