Окончательные данные третьей фазы исследования SPINRAZA® (nusinersen) для 2 и 3 типа спинальной мышечной атрофии и данные исследования на пресимптоматической стадии

Положительные данные по широкому кругу лиц со СМА представлены на ежегодном собрании Американской академии неврологии в апреле 2017 года.

Окончательные данные третьей фазы исследования показывают, что SPINRAZA® (nusinersen) значительно улучшает моторную функцию у детей со 2 и 3 типами спинальной мышечной атрофии

Новый промежуточный анализ данных исследования препарата на младенцах с установленным фактом СМА, но до начала проявления симптомов показывает, что бессимптомные младенцы продолжали достигать моторных вех, обычно соответствующих нормальному развитию.
«Наша программа клинической разработки препарата демонстрирует результат раннего лечения препаратом SPINRAZA у пресимптоматичных младенцев, что подтверждается данными исследования NURTURE, показывающие значительные улучшения моторных показателей, в целом согласующиеся с нормальным развитием детей соответствующего возраста».

Biogen представил результаты третьего этапа анализа препарата SPINRAZA® (nusinersen) из исследования CHERISH, который продемонстрировал статистически значимое и клинически значимое улучшение моторной функции у детей с более поздним началом спинальной мышечной атрофии (при котором наиболее вероятно развитие СМА типа 2 или 3) по сравнению с детьми, не получавшими такого лечения. Общие результаты продолжают демонстрировать эффективность и приемлемый уровень безопасности SPINRAZA среди широкого круга пациентов со СМА.  Данные о SPINRAZA были представлены на ежегодном собрании Американской академии неврологии (AAN) в Бостоне, штат Массачусетс, 22-28 апреля 2017 года.

 

Исследование CHERISH, проводимое в сотрудничестве с Ionis, еще раз демонстрирует значимое воздействие, которое SPINRAZA может оказать на детей с поздним началом SMA, и подтверждает пользу лечения среди этой группы пациентов со СМА», сказал Альфред Сандрок, доктор медицины, вице-президент и главный медицинский сотрудник Biogen. «Наша клиническая программа демонстрирует эффект раннего лечения, что подтверждается данными NURTURE, показывающими значительные улучшения моторных показателей, в целом согласующиеся с нормальным развитием у пресимптоматичных детей, получавших SPINRAZA».

 

CHERISH: Данные по 2-3 типу СМА

 

CHERISH — это исследование третьей фазы, многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое плацебо-контролируемое для оценки эффективности и безопасности SPINRAZA у детей с поздним началом СМА. 15-месячное исследование изучало влияние SPINRAZA у 126 неамбулаторных детей в возрасте от 2 до 12 лет, у которых симптомы СМА наблюдались в возрасте старше 6 месяцев.

В конце исследования CHERISH дети на SPINRAZA продемонстрировали статистически значимое и клинически значимое улучшение моторной функции, выраженное в различии в 4,9 балла у получающих лечение при среднем изменении от базового значения до 15-го месяца в расширенной шкале функциональности Hammersmith (HFMSE) (р = 0,0000001). HFMSE — это проверенный инструмент, специально разработанный для оценки двигательной функции у детей со СМА. При измерении изменений от базового значения дети, получившие SPINRAZA (n = 84), достигли среднего улучшения в 3,9 балла к 15-му месяцу, в то время как у детей, которые не находились на лечении (n = 42), средний спад составил 1,0 балла.  Анализ первичных результатов по окончании исследования показал соответствие результатам, наблюдавшимся при промежуточном анализе данных, полученных в исследовании.

 

Данные других результатов исследования, включая достижение новых моторных вех и двигательную функцию верхних конечностей, неизменно оказывались в пользу детей, которые получали лечение.

Препарат SPINRAZA продемонстрировал благоприятный уровень безопасности. У детей, получавших SPINRAZA, реже отмечались побочные эффекты, тяжелые и серьезные побочные эффекты, чем у пациентов, не получавших лечение. Большинство побочных эффектов было либо связанно со СМА, либо с  обычными явлениями в детском возрасте, либо с процедурой люмбальной пункции. Ни один ребенок не прекратил участие в исследовании из-за побочных эффектов.


«В исследовании CHERISH у большинства детей с поздним началом СМА, получавших SPINRAZA, наблюдались улучшения двигательной функции и стабилизация или замедление прогрессирования заболевания», — сказал д-р Ричард Финкель, руководитель отделения неврологии детской больницы Nemours, Орландо, штат Флорида. «Как врач, который в течение 37 лет работает с детьми со СМА, я очень обнадежен тем,  что в рамках клинического испытания некоторые пациенты на SPINRAZA достигают таких вех, как ползание и возможность стоять с посторонней помощью. Такие клинически значимые улучшения беспрецедентны и дают новую надежду людям со СМА и их семьям».


NURTURE: Бессимптомные новорожденные со СМА

 

Biogen также представил новые промежуточные данные фазы 2, многоцентрового открытого исследования без контрольной группы NURTURE, изучающего применение SPINRAZA для лечения детей в возрасте до шести недель с генетически диагностированной СМА, у которых еще не было симптомов заболевания на момент начала лечения.

Во время промежуточного анализа младенцы (n = 20) участвовали в исследовании в среднем 317,5 дней, все дети были живы, и никто не нуждался в респираторном вмешательстве (постоянная неинвазивная вентиляция, инвазивная вентиляция или трахеостомия). Кроме того, большинство младенцев достигло уровня моторного развития и параметров роста, в целом соответствующих нормальному развитию (таких как способность  удерживать голову, сидеть без поддержки, самостоятельно стоять и ходить), что измерено подтвержденными шкалами.

 

Три ребенка испытали побочные эффекты, которые, возможно, были связаны со SPINRAZA, и все они были устранены. Исследования не было прекращено ни для одного пациента, новые побочные эффекты не были выявлены.

 

«Результаты исследования NURTURE являются крайне важными, так как они продолжают демонстрировать важность начала лечения SPINRAZA как можно скорее после диагностики СМА и того влияния, которое раннее лечение может иметь для широкого круга всех групп пациентов со СМА», — сказал Сандрок.

 

Текущий статус программы SPINRAZA


Biogen получил международные права на разработку, производство и коммерциализацию SPINRAZA от Ionis Pharmaceuticals, лидера в области антисмысловой терапии (переводчик: метод лечения, основанный на выключении/остановке синтеза белка, участвующего в развитии заболевания, путём ингибирования трансляции его матричной РНК с помощью комплементарных к ней коротких нуклеотидных последовательностей (антисмысловых олигонуклеотидов).

Biogen и Ionis выполнили инновационную программу клинической разработки, в ходе которой SPINRAZA прошла путь от тестирования первой дозы на людях в 2011 году до первого одобрения регулирующим органом США по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) в 2016 году и Европейским Медицинским Агентством (ЕМА) в 2017 году.

SPINRAZA была впервые одобрена для лечения пациентов со СМА всех типов и возрастов Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA)  23 декабря 2016 года в течение трех месяцев с подачи нормативных документов. В апреле 2017 года Комитет лекарственных средств для человека (CHMP) Европейского медицинского агентства по лекарственным средствам (EMA) принял положительное заключение, рекомендующее предоставить разрешение на продажу SPINRAZA для лечения 5q SMA после анализа в рамках программы ускоренной оценки. В мае было принято положительное решение Европейской комиссии и получено разрешение на продажу препарата в странах Европы. Биоген также представил нормативные документы регуляторам в Японии, Канаде, Австралии и Швейцарии и планирует инициировать дополнительные заявки в других странах, в том числе в России в 2017-2018 году.

 

 

Источник: http://newsroom.biogen.com/press-release/investor-relations/final-phase-3-study-data-show-spinraza-nusinersen-significantly-imp

 

Благодарим за помощь с переводом Елизавету Тимашеву

Перевод выполнен специально для фонда «Семьи СМА»