Рош представил новую информацию по клиническим испытаниям препарата RG7916

Компания Roche, вместе со своими партнерами PTC Therapeutics и SMA Foundation представили свежую информацию о своем сплайсинг-модификаторе гена SMN2 – препарате RG7916.
Roche особо подчеркивает, что эта программа развивается отдельно от другой исследовательской программы компании Roche – разработки препарата Олезоксим. Таким образом, при участии компании Roche в настоящее время ведется два активных исследования двух разных препаратов: Олезоксим и программа модификатора сплайсинга SMN2 (RG7800-7916).

В апреле 2015 года после неожиданно выявленного побочного эффекта исследовательского препарата  RG7800 в исследованиях на животных, исследование под названем Мунфиш, проходившее на людях со СМА было временно приостановлено. Это была необходимая мера предосторожности, несмотря на то, что концентрации препарата, вводившиеся животным, были гораздо выше, чем те, что использовались для участников испытания Мунфиш. Компания подтверждает, что ни у одного из участников исследования Мунфиш, получавших экспериментальный препарат RG7800 не выявлено никаких побочных действий. Тем не менее, исследование пока приостановлено.

В январе 2016 годе начались исследования второго подвида экспериментального препарата — RG7916 на здоровых волонтерах.

«Мы рады сообщить вам, что, базируясь на полученной в этом исследовании информации мы готовы продолжить дальнейшее клиническое развитие исследований препарата RG7916. Мы планируем начать дополнительные клинические исследования на людях со СМА 1типа и типа 2\3 к концу 2016 года сразу после получения одобрения от органов надзора в сфере здравоохранения.  После получения ответа будет определены окончательные списки стран, мест и времени для набора пациентов в данные исследования, о чем мы представим информацию в свое время» — говорят в Рош.

Пациенты, участвовавшие в исследовании Мунфиш получат возможность участвовать в открытом (open label) исследовании RG7916, если будут соответствовать критериям исследования и иметь желание участвовать. С этими пациентами свяжутся клинические центры, в которых они наблюдались и сообщат о дальнейших вариантах.

В ближайшее время на сайтах https://www.clinicaltrialsregister.eu и https://clinicaltrials.gov появится информация о новых наборах в исследование RG7916.

Если у вас есть дополнительные вопросы, то вы можете связаться с нами по номеру горячей линии: the Genentech Trial Information Support Line at888-662-6728

Перевод выполнен специально для БФ «Семьи СМА»