Обновление информации по испытаниям препарата LMI070 компании Новартис

25 июля компания Новартис сообщила о принятом решении вернуться к исходной дозировке препарата LMI070 в клиническом исследовании у детей с 1 типом СМА.
После проведения дополнительного наблюдения за пациентами, проведения новых оценок токсикологии и получения обратной связи от регулирующих органов, исследователей и членов Комитета по мониторингу данных компания надеется возобновить набор новых участников в исследование.

В мае компания сообщила о том, что было принято решение приостановить набор новых участников в клинические испытания препарата LMI070 для лечения спинальной мышечной атрофии 1 типа. Это решение было связано с обнаружением ряда побочных явлений при исследовании препарата на животных.  В дополнение к приостановке набора в исследование было также принято решение снизить дозировку для всех детей-участников текущих испытаний.

«Через 8 недель после снижения дозировки препарата мы получили данные о значимом снижении моторных навыков у части пациентов в соответствии с тяжестью клинического состояния пациентов. Также, с сожалением, сообщаем о смерти одного из пациентов вследствие присоединения инфекции верхних дыхательных путей к нарастающей слабости респираторных мышц.

Учитывая полученную информацию и с одобрения Комитета по мониторингу данных и группы независимых экспертов, которые следят за показателями безопасности испытаний, — мы решили предложить семьям пациентов возможность вернуться к первоначальной дозировке препарата.

Это позволит родителям и исследователям принять наилучшее решение для каждого индивидуального случая.

Мы продолжаем следить за обеспечением безопасности и благополучия детей в этом испытании.

Мы надеемся возобновить набор новых участников в исследование после того, как в полной мере оценим новые результаты токсикологии, проведем дополнительное наблюдение за пациентами, а также обратную связь от регулирующих органов, исследователей и членов Комитета по мониторингу данных.
Мы будем продолжать предоставлять обновления по мере поступления новой информации» — заявили в компании Новартис.

 

Источник: www.curesma.org/news/novartis-releases-community.html

 

Перевод выполнен специально для БФ «Семьи СМА»