Cure SMA представила данные по ведущимся клиническим исследованиям в области лечения СМА.

Американская Ассоциация Cure SMA только что выпустила обновленную информацию о ведущихся исследованиях по спинальной мышечной атрофии (СМА) и, согласно пресс-релизу, последняя версия теперь включает в себя последние данные по программам потенциального лечения СМА.
В настоящий момент ведется 18 активных программ исследований, 14 фармацевтических партнеров, шесть программ клинические испытаний, а также 28 программ в расширенной версии документа (содержит, в том числе, 10 неудачных исследований на сегодняшний день).

Ведущиеся в настоящий момент исследовательские программы продемонстрировали высокий уровень прогресса в исследованиях заболевания, в том числе включая варианты для новых терапевтических стратегий. Эти результаты могут указывать на новые способы лечения этой разрушительной болезни и, что более важно, возможно раскрыть новые подходы, которые могли бы работать на изменение уровней SMN, позволяя медицинскому сообществу воздействовать на болезнь с разных фронтов в составе комплексной терапии. 

С тех пор, как стало известно о нарушении выработки достаточного количества белка выживания мотонейронов (SMN) из-за мутации гена SMN1, многие из программ, доступных сегодня полагаются именно на воздействие на выработку белка SMN через подходы генной терапии или с помощью антисмысловых олигонуклеотидов. Предыдущие исследования в основном были сосредоточены на увеличении производства SMN — либо путем замены SMN1 или путем модуляции SMN2 («резервного» гена, продуцирующего низкофункциональный белок SMN).


Таблица, представленная Сure SMA, показывает, что некоторые из этих подходов уже проходят различные стадии клинических испытаниях. В дальнейшем эти подходы потенциально могут быть использованы отдельно или в сочетании с другими видами терапии. В течение следующих нескольких недель организация также объявит финансирование текущих программ исследований, направленных ​​на улучшение функционирования гена SMN2.

По мере того как количество ведущихся программ СМА расширяется и растет — необходимость в нескольких терапевтических подходах и комбинированной терапии становится все более очевидной. В течение последних шести месяцев, с момента последнего обновления таблицы в декабре 2015 года, Cure SMA добавила две новые программы СМА, финансируемых за счет грантов от самой организации (исследования и разработка комбинированной терапии).


В организации отмечают, что, несмотря на эти значительные результаты – предстоит еще много работы. Особенно подчеркивая, что только 10% препаратов, которые достигают клинических испытаний, в конечном счете получают одобрение от FDA (U.S. Food and Drug Administration).

Помимо финансирования части исследований, Cure SMA взяли на себя обязательство выступать  в интересах пациентов при участии в разработке лекарственных средств. Это необходимо для того, чтобы  внутренние регулирующие органы лучше понимали потребности сообщества пациентов со СМА.

 

Источник: Smanewstoday

Перевод выполнен специально для БФ «Семьи СМА»