Новости от Avexis. Планируется расширение клинических испытаний.

Компания Avexis, занимающаяся разработкой генной терапии (вирус-вектор) для лечения спинальной мышечной атрофии объявила о своих планах по развития и проверке исследуемого препарата.

То, что раньше доходило до нас в виде слухов и отголосков — теперь официально подтверждено.
На своем сайте компания разместила предварительный план по клиническому развитию исследований препарата AAV9 (AVXS-101):

  • Предоставлять квартальные отчеты о проходящих исследованиях в рамках фазы 1, начиная с первого квартала 2016г.
  • Запустить испытание 1 фазы, направленное на изучение безопасности и переносимости AVXS-101 при интратекальном введении для пациентов со СМА 2 типа во второй половине 2016г.
  • Опубликовать данные 13.6 мес. исследования для всех пациентов, участвующих в продолжающейся в настоящий момент 1 фазу для пациентов со СМА 1 типа — в первой половине 2017г. 
  • Начать центровые исследования AVXS-101 на пациентах со СМА1 типа в США и Европе в первой половине 2017г.
Ссылка на источник: AveXis. Press Release
Узнать больше об испытаниях генной терапии (вирус-вектор) AVXS-101 можно по тегу - AveXis