Новейшая информация о препарате Олесоксим от Roche

В конце прошлого года компания Рош, занимающаяся выводом на рынок препарата Олесоксим для лечения спинальной мышечной атрофии направила разъяснительное письмо о текущем статусе препарата и сроках вывода на рынок.
"Для того, чтобы обеспечить доступ к новым способам лечения пациентам со СМА, необходимо одобрение регулирующих органов. Взаимодействие с регулирующими органами продолжается, и мы будем иметь ясность в отношении правовых путей решения вопроса в течение первой половины 2016 года. Согласно нашему плану, мы ориентированы на предоставление наших нормативных документов в течение первой половины 2017 года.
Мы осознаем, что с практической точки зрения, для пациентов со СМА и членов их семей, указанные сроки представляются длительными. Со своей стороны мы движемся так быстро, как только можем, для того, чтобы пациенты, страдающие от СМА, получили доступ к препарату Олесоксим. "


Уважаемые члены совета директоров Европейского СМА сообщества!

От лица компании мы бы хотели поблагодарить Вас за готовность к сотрудничеству и поступающие вопросы, касающиеся нашего прогресса в развитии. В течение последних нескольких месяцев мы имели честь встретиться со многими группами пациентов. То упорство, с которым Вы  совместно с семьями больных и ухаживающими за ними специалистами делаете все возможное для заботы о любимых людях, страдающих СМА, вдохновляют нас и вызывают глубочайшее почтение. Ваши истории  и опыт подчеркивают крайнюю необходимость  продвижения новых методов лечения и препаратов, таких, как Олесоксим, что позволит решить многие проблемы пациентов со СМА.  Мы бы хотели воспользоваться представившейся возможностью и обсудить наиболее важный вопрос – когда олесоксим станет доступен для пациентов со СМА?

С момента приобретения компании Trophos в марте 2015 г, команда Roche cконцентрировалась на как можно более быстром обеспечении препаратом олесоксим  пациентов, страдающих СМА. Сделать это как можно быстрее – вот твердое обязательство с нашей стороны. Усилия команды за последние восемь с половиной месяцев  привели к появлению первых видимых  результатов, были пройдены два основных этапа.

Во-первых, мы рады сообщить, что  все пациенты, предварительно включенные в  клинические исследования СМА компании Trophos, допущены для возобновления лечения в рамках открытого клинического исследования отдаленных результатов. С самого начала мы твердо обещаем обеспечить включение тех пациентов со СМА, которые ранее получали лечение, в исследование для продолжения беспрерывного лечения. До конца года, первым пациентам, которые были предварительно включены в клинические исследования СМА компании Trophos, будет возобновлено лечение, а в течение последующих шести месяцев оставшиеся пациенты получат информацию от своих лечащих докторов для повторного включения в исследование, как только исследование будет одобрено исследовательским центром, регулирующими и этическими органами в их странах.

Во-вторых, мы стали двигаться быстрее в отношении сбора информации, необходимой для регулирующих органов, для рассмотрения препарата Олесоксим. Для того, чтобы обеспечить доступ к новым способам лечения пациентам со СМА, необходимо одобрение регулирующих органов. Взаимодействие с регулирующими органами продолжается, и  мы будем иметь ясность в отношении правовых путей решения вопроса в течение первой половины 2016 года. Согласно нашему плану, мы ориентированы на предоставление наших нормативных документов в течение первой половины 2017 года.

Мы осознаем, что с практической точки зрения,  для пациентов со СМА и членов их семей, указанные сроки представляются длительными. Почему это занимает столько времени? Масштабный процесс производства, который в настоящее время запущен, а также результат этого процесса, должны быть утверждены регулирующими органами.  Процесс утверждения проходит в несколько этапов.  Перечислим некоторые: построение проекта масштабного производственного процесса, утверждение процесса для обеспечения соответствующего качества и стабильности препарата, определение условий хранения,  обоснование технических условий фасовки и упаковки препарата. Все эти действия являются очень сложными и отнимают много времени. Наша ответственность как компании заключается в обеспечении пациентов препаратом, который будет изготовлен в соответствии с требованиями качества, установленными медицинскими регулирующими организациями и руководствами. Мы понимаем, что указанные сроки являются реальной проблемой, со своей стороны мы движемся так быстро, как только можем, для того, чтобы пациенты, страдающие от СМА, получили доступ к препарату Олесоксим.

Мы прекрасно понимаем всю тяжесть страданий, обусловленных прогрессирующим течением СМА, и необходимость незамедлительных способов лечения. Таким образом, мы продолжаем работать над возможностью сделать олесоксим доступым для тех пациентов, которые не были включены в исследования Trophos, посредством  одобрения предрегистрационного  доступа (PAA)  к неразрешенному лекарственному препарату (UMP)  для сострадательного использования (CU) олесоксима. Нам удается быстро продвигаться вперед, и мы делаем все возможное, чтобы как можно быстрее предоставить лекарство тем, кто столкнулся со СМА. Тем не менее, на настоящий момент мы пока не можем делать какие-то заявления и брать на себя обязательства в отношении того, когда именно лекарство будет предварительно разрешено к использованию пациентами до его официальной регистрации. Это в большой степени зависит от множества факторов, многие из которых являются внешними и на которые мы не имеем возможности повлиять. Признавая необходимость решения этого вопроса как можно скорее, мы обязуемся предоставить новую информацию к середине 2016 года, когда в нашем распоряжении будут необходимые и адекватные сведения. Позиция компании Roche в отношении предрегистрационного доступа к исследуемым медицинским препаратам объясняет в деталях наш подход и изложена здесь: www.roche.com/position_on_pre_approval_access_on_investigational_medicinal_products.pdf

Мы осознаем необходимость новой информации относительно наших разработок в лечении СМА, и мы обязуемся сразу же при появлении важных данных информировать вас. Пожалуйста, не расценивайте периоды времени, в течение которых не будет поступать новая информация, как периоды нашего бездействия. Мы работаем для того, чтобы олесоксим как можно быстрее  стал доступен для пациентов со СМА. Разработка нового фармацевтического продукта является длительным и очень сложным процессом, при этом между важными этапами этого процесса могут проходить месяцы. Мы понимаем, что время – основная проблема для пациентов со СМА и членов их семей, поэтому регулярное взаимодействие и общение по основным вопросам лечения – это лучший способ продвижения к нашей общей цели.

В завершение еще раз хотелось бы подчеркнуть, что, то упорство, с которым вы совместно с семьями больных и ухаживающих за ними специалистов делаете все возможное для заботы о любимых людях, страдающих СМА, ваши личные истории вдохновляют нас и являются нашей мотивацией.  Мы очень благодарны всем людям и семьям пациентов, страдающих СМА, за неустанные усилия и поиск надежды для всех, кто живет со СМА.

Пожалуйста, не стесняйтесь обращаться к нам по всем возникающим вопросам.

С уважением,

Команда Roche по разработке препарата Олесоксим

 

источник: http://www.initiative-sma.de/wp-content/uploads/2015/11/Roche_Info_Olesoxime-_20151113.pdf