Начато исследование зарегистрированного препарата «Целесоксиб» в качестве терапии СМА

«В ходе этого исследования мы сможем установить, будет ли целесоксиб действительно вызывать повышение уровня SMN2 у реальных пациентов с СМА, и надеемся, что это позволит проложить путь к новому методу терапии, широко распространенному во всем мире», - говорит доктор Алекс Маккензи, ведущий исследования этого препарата. – «если в ходе этого исследования будет продемонстрирована ее эффективность, будет представлять собой низкозатратный и связанный с низким риском подход, который немедленно сможет стать доступным для всех, страдающих этим заболеванием. Нет сомнений, что такую возможность необходимо изучить».

Утвержденный Фондом «Гвендолин Стронг» грант на целевые исследования будет направлен д-ру Алексу МакКензи, сотруднику Научно-исследовательского института детской больницы Восточного Онтарио (далее СНЕО) — на прямое финансирование проведения в Канаде открытого клинического исследования зависимости доза-эффект, направленного на изучение влияния целесоксиба в низких дозах при применении для пациентов с СМА II и III типа.

Несмотря на то, что методов лечения СМА не существует, проводится множество исследований как в научных кругах, так и непосредственно среди пациентов, и существует несколько многообещающих потенциальных терапевтических средств, в настоящее время находящихся на этапе клинических испытаний на пациентах.

Целекоксиб – нестероидный противовоспалительный препарат (НСПВП), одобренный Управлением США по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными препаратами (FDA) и Министерством здравоохранения Канады для лечения боли, вызванной такими состояниями, как артрит. Несмотря на то, что препарат не был специально разработан для лечения СМА, благоприятные результаты доклинических исследований, проведенных в СНЕО на мышах с СМА и на клетках человека с СМА, свидетельствуют о том, что целесоксиб в низких дозах может способствовать активации (ап-регуляции) экспрессии белков SMN2 и, следовательно, указывают на возможность новой экономически эффективной терапии при СМА, позволяющей снизить воздействие заболевания на организм. Целью исследования, проводимого в СНЕО, является изучение наиболее эффективной дозы целесоксиба для улучшения экспрессии генов SMN2 у пациентов с СМА.

«В предыдущей работе, мои коллеги указали определенный клеточный путь, демонстрирующий действие распространенного препарата, предназначенного для лечения артрита и утвержденного FDA – целесоксиба, который мог бы активировать этот путь, тем самым повышая уровень белков SMN2 у пациентов с СМА», — сказал д-р Алекс МакКензи, ведущий исследователь в СНЕО. «В ходе этого исследования мы сможем установить, будет ли целесоксиб действительно вызывать повышение уровня SMN2 у реальных пациентов с СМА, и надеемся, что это позволит проложить путь к новому методу терапии, широко распространенному во всем мире».

«Мы чрезвычайно рады поддерживать важную работу, выполняемую д-ром МакКензи и его командой», — заявил Билл Стронг, один из основателей Фонда Гвендолин Стронг.  – «Существует несколько интересных потенциальных методов лечения на горизонте для пациентов с СМА, и методика применения целесоксиба, если в ходе этого исследования будет продемонстрирована ее эффективность, будет представлять собой низкозатратный и связанный с низким риском подход, который немедленно сможет стать доступным для всех, страдающих этим заболеванием. Нет сомнений, что такую возможность необходимо изучить.» СНЕО планирует начать включение в открытое клиническое исследование зависимости доза-эффект с применением целекоксиба в начале 2016 г.

Дополнительную информацию по СНЕО или клиническому исследованию, направленному на изучение применения целекоксиба у пациентов с СМА, можно получить, связавшись с Адриеной Винно (Adrienne Vienneau): avienneau@cheo.on.ca

 

источник: http://thegsf.org/campaigns/detail/30000_research_grant_funding_sma_celecoxib_clinical_trial/