Исследование о работе вирус-вектора для лечения СМА

Лаборатория Доктора Каспара, работающая над генной терапией лечения спинальной мышечной атрофии с помощью введения в организм вирус-вектора AAV9 сообщила о том, что метод ввода препарата напрямую в спинномозговую жидкость показывает очень многообещающие результаты.

Исследование с названием "Улучшение доставки препарата путем однократной инъекции в спинномозговую жидкость генной терапии AAV9 - исследование реакции на дозировку у мышей и приматов" было опубликовано в конце 2014г.

Спинальная амиотрофия (СМА) является наиболее распространенным нейродегенеративным генетическим заболеванием со смертельным исходом среди детей до 2 лет. СМА вызвано низким содержанием белка SMN, который необходим для выживания двигательных нейронов и приводит к прогрессирующему параличу всего тела, а в дальнейшем распространяется и на дыхательные мышцы.

 

Ранее сотрудники Лаборатории Доктора Каспара продемонстрировали, что однократная внутривенная инъекция безвредного самодостаточного аденоассоциированного вируса-9 (ААV9) приводит к обширному восстановлению двигательных нейронов спинного мозга как у мышей, так и у приматов, а также полное исчезновение признаков заболевания у мышей.

В описываемом исследовании оценивается дозировка и эффективность препарата sxAAV9-SMN, вводимого непосредственно в спинномозговую жидкость однократно.

«Мы установили, что обширное трансгенное образование нейронов в среде всего спинного мозга у мышей и приматов происходит при дозе в 10 раз меньшей, чем при внутривенном введении. Интересное наблюдение, что для достижения того же эффекта у приматов доза может быть меньшей, чем для мышей. Более того, трансдукция может быть улучшена позой объекта — позиция Тренделенбурга повышает быстроту распространения препарата.

В исследовании мы приводим детальный анализ уровня трансдукции (распространения) препарата в мозге, мозговом стволе и спинном мозге приматов, что может оказаться крайне важным для использования в будущих разработках методов лечения обширного спектра нейродегенеративных заболеваний».

 

С полный текстом исследования можно ознакомиться: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25358252