Данные PTC Therapeutics по исследованию препарата RG7800

Фармацевтическая компания PTC Therapeutics сообщила о публикации результатов первой фазы клинических исследований по оценке эффективности перорального препарата RG7800 для терапии СМА.
В данный момент исследования препарата заморожены как минимум до конца года, как мы сообщали ранее.

Исследование «Препарат RG7800 (модулятор сплайсинга SMN2) демонстрирует дозозависимое увеличение количества полноразмерных SMN2 mRNAв первом испытании у человека» было представлено 22 апреля 2015 г. на 67-ой ежегодной встрече Американской академии неврологии в рамках сессии, посвященной инновациям в науке.

Плацебо-контролируемое дозозависимое исследование действия нарастающих доз препарата в условиях двойной анонимности на 48 здоровых добровольцах позволило оценить действие препарата RG7800 на сплайсинг гена SMN2, от которого ключевым образом зависит ход течения СМА у пациентов.

Спинальная мышечная атрофия – нейродегенеративное заболевание, вызываемое мутацией или дефектом гена SMN1, приводящих к недостатку SMN-белка. То же состояние развивается и при неправильном сплайсинге гена SMN2 (гомолога SMN1). Недостаток SMN-белка ограничивает рост и пролиферацию двигательных нейронов в головном и спинном мозге, в конечном итоге вызывая смерть нейронов. Это ведет к поражению мышц, постепенной дегенерации и последующей смерти ребенка.

Препарат RG7800 демонстрирует положительный эффект за счет выборочной модуляции трансляции сплайсинга SMN2 mRNA, стимуляции выработки SMN-белка, способствуя выживаемости мотонейронов. Это исследование производилось PTC Therapeutics совместно с компанией Roche и SMA foundation.

Стюарт В. Пелтц, Ph.D., генеральный директор PTC Therapeutics так комментирует пресс-релиз: «Возможность продемонстрировать действенность механизма в рамках первой фазы клинического исследования – важное достижение для нашего сотрудничества в области разработок для СМА и нашей альтернативной платформы сплайсинга. Препарат RG7800 действует на основную причину заболевания и сможет применяться для восстановления функциональных уровней белка-SMN в нервной системе, мускулатуре и других тканях тела. Нам внушают надежду результаты продолжающейся второй фазы исследования Moonfish с участием пациентов СМА, которое стартовало в конце прошлого года. Результаты ожидаются в 2016 г.»

 

Пер. Юлии Мельниковой специально для «Семьи СМА»

Источник: smanewstoday.com/2015/04/30/ptc-releases-data-new-sma-drug/

Напомним, что исследование препарата было приостановлено летом этого года, т.к. в ходе исследований на животных было выявлено побочное действие препарата. Предварительно говорится о связи побочного эффекта с величиной используемой дозы RG780.  Информацию о возобновлении или прекращении испытаний препарата разработчики обещают предоставить в конце 2015-начале 2016г.