Результаты клинического исследования ISIS-SMNRx на детях со СМА1

Компания Isis Pharmaceuticals, специализирующаяся на исследованиях и разработке препаратов на основе метода РНК-интерференции, представила летом новые результаты второй фазы открытого исследования препарата с участием детей с диагнозом спинальной мышечной атрофии первого типа.
Ранее компания уже публиковала результаты исследования, включая оценку мышечной функции, бессобытийной выживаемости и показателей развития ребенка.
Результаты по переносимости и показатели безопасности препарата ISIS-SMNRx также подтверждают целесообразность разработки препарата. Компания сотрудничает с концерном Biogen в области разработки и запуска ISIS-SMNRx в серийное производство в качестве одного из препаратов для терапии пациентов с СМА.

В ходе испытания препарата 20 детей с диагнозом СМА 1 типа получали дозы в размере 6 мг или 12 мг ISIS-SMNRx. Критерии эффективности исследования включали показатель бессобытийной выживаемости (время до перехода на постоянную вентиляцию или смертного исхода), измерение двигательной функции методом CHOP-INTEND и оценку показателей развития.

Опубликованные результаты исследования показали, что препарат хорошо переносится и безопасен для детей с СМА 1-го типа. Это дает возможность продолжать исследования по установленному плану. Следующим шагом в испытании предстоит продемонстрировать эффективность препарата SMNRxв сравнении с плацебо.

 

Текущие исследования

Компания Isis и концерн Biogen в настоящее время сотрудничают в рамках четырех различных испытаний препарата ISIS-SMNRx:

  • ENDEAR– третья фаза клинического исследования на детях с СМА первого типа.

  • CHERISH– третья фаза клинического исследования для детей в возрасте от двух до двенадцати лет с появлением симптомов в возрасте 6 месяцев и позже.

  • NURTURE – вторая фаза исследования с участием младенцев, генетически предрасположенных к развитию СМА, но не демонстрирующих симптомов.

  • EMBRACE – вторая фаза исследования с участием других групп населения.

    В настоящее время проводятся два исследования третьей фазы по определению эффективности препарата.

Пер. Юлии Мельниковой специально для «Семьи СМА»

Источник: smanewstoday.com/2015/06/23/isis-pharmaceuticals-announces-results-phase-2-study-isis-smnrx-infants-sma-type/