ЕМА присвоило генной терапии компании AveXis статус орфанного препарата

AveXis, ведущая компания в области генной терапии, которая разрабатывает лечение для редких и жизнеугрожающих генетических заболеваний летом 2015г. сообщила, что Европейское Медицинское Агентство (ЕМА) присвоило статус орфанного препарату, способному к переносу генов, который в настоящее время проходит клинические испытания в Америке для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) первого типа.
В Америке препарат получил статус орфанного для лечения СМА в октябре 2014 года.

Европейское Медицинское Агентство (ЕМА) предоставляет орфанный статус препаратам, которые предназначены для лечения, предупреждения или диагностики жизнеугрожающих или хронически прогрессирующих заболеваний с распространенностью не более чем 5:10,000 в Евросоюзе. Суммарно в Америке, Европе и Японии насчитывается приблизительно от 25 до 50 тысяч пациентов страдающих СМА. После присвоения препарату статуса орфанного, спонсоры клинических исследований могут получить доступ к ряду стимулов, которые включают  в себя помощь в написании протокола исследования, научные консультации и получение периода эксклюзивности в течении 10 лет после одобрения препарата.

«Получение нашим исследуемым препаратом орфанного статуса в Европе является очень важным правовым достижением, необходимым для дальнейшего развития нашей программы клинических исследований в области СМА», сообщил Sean P. Nolan, главный научный сотрудник компании AveXis. «Мы с нетерпением ждем продолжения диалога с международными законодательными органами, поскольку мы работаем над разработкой лечения для пациентов страдающих СМА во всем мире».   

 

Комментарий «Семьи СМА» — в случае получения статуса орфанного препарата в нашей стране препарат может регистрироваться и лицензироваться по упрощенной процедуре,  которая предусматривает в том числе выход на рынок без проведения клинических испытаний на территории РФ, т.к. по новой редакции закона 61 ФЗ, вступающей в силу с 1 января 2016 г. клинические испытания, проведенные зарубежом, в случае орфанных препаратов засчитываются при регистрации.

 

О компании Avexis:

AveXis – компания, проводящая клинические исследования в области генной терапии и образующая уникальные альянсы в индустрии для создания передового лечения в наиболее нереализованных областях медицины. Наиболее разработанный кандидат находится в первой фазе клинических испытаний с законченным периодом включения пациентов для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) – аутосомно-рецессивного генетического заболевания, характеризующегося гибелью нижних моторных нейронов и прогрессирующей мышечной слабостью. СМА вызывается генетическим дефектом в SMN1 гене, который кодирует SMN белок, необходимый для выживания моторных нейронов. СМА является наиболее распространенной причиной смерти младенцев и вторым по распространенности аутосомно-рецессивным генетическим заболеванием. Более детальную информацию о компании можно найти на сайте www.avexisbio.com